Un medicamento indicado para la hepatitis podría ralentizar la ELA

La utilización de fármacos previamente aprobados para el tratamiento de una nueva enfermedad, se conoce como reposicionamiento de medicamentos, esta es una estrategia que ha cobrado relevancia en el descubrimiento de tratamientos para enfermedades que nos los tienen.

Por lo que las instituciones dedicadas al desarrollo de medicamentos, como el Instituto Fundación Teófilo Hernando, en Madrid; ha dado vida recientemente a una línea de investigación centrada en el reposicionamiento de medicamentos, con la vista puesta en encontrar nuevos tratamientos para las enfermedades neurodegenerativas. Este distinguido grupo español, es un ejemplo de la adopción de nuevas estrategias para satisfacer las necesidades actuales de nuevos tratamientos.

Todavía queda mucho camino por recorrer en lo que a la comprensión de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se refiere, pero hallazgos como el realizado por biólogos de la Universidad de Alberta (Canadá) son esperanzadores ya que pueden tener un impacto muy real en los pacientes que sufren esta enfermedad neurodegenerativa progresiva.

En la actualidad no existe un tratamiento contra la ELA, pero encontrar formas de ralentizar su progresión sería un avance terapéutico significativo. Y eso es precisamente lo que los investigadores canadienses parecen haber logrado ya que un medicamento, telbivudina, indicado actualmente contra la hepatitis, podría ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad, extendiendo y mejorando la calidad de vida de los pacientes.

Telbivudina es el último antiviral aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos, y pertenece a los nuevos antivirales con una potente acción antiviral. Telbivudina se comercializa bajo el nombre de Sebivo (en comprimidos de 600 mg) y está indicada para el tratamiento de los pacientes con hepatitis B crónica con replicación viral e inflamación hepática activa. Esta indicación está basada en los resultados obtenidos en los estudios multicéntricos que demuestran la respuesta virológica, serológica, bioquímica e histológica tras un año de tratamiento con telbivudina, tanto en pacientes con HBC antígeno e de la hepatitis B (HBeAg) positivo como negativo.

Por otro lado, se encontró que la telbivudina se dirige a una proteína conocida como SOD1 que se pliega mal y no funciona correctamente en pacientes con ELA. "Demostramos que la telbivudina puede reducir en gran medida las propiedades tóxicas de la SOD1 y posibilita la mejora de la salud de las neuronas motoras del sujeto y la mejora del movimiento", explica Ted Allison, coautor del estudio.

Los tratamientos actuales ralentizan la progresión de la enfermedad degenerativa en solo unos pocos meses, y este hallazgo es especialmente “emocionante” porque el medicamento ya está en uso para el tratamiento de pacientes con hepatitis y, por lo tanto, ha sido aprobado por las autoridades sanitarias. Hecho que permite que los ensayos clínicos en pacientes humanos puedan ponerse en marcha sin demora ya que hasta la fecha se habían empleado modelos animales.

"Ya se ha comprobado que su uso en pacientes es seguro y tiene un gran potencial para ser utilizado en un nuevo entorno clínico contra la ELA", concluye Allison cuyo trabajo, en colaboración con la bióloga Michele DuVal.

Creemos que de igual manera como el ejemplo antes descrito, podrían buscarse fármacos previamente aprobados, que causaran protección frente a los estímulos más comunes que causan daño hepático (promoviendo la regeneración en fibrosis hepática, por ejemplo). De esta forma se disminuirían los tiempos y costos para encontrar nuevos tratamientos para las diferentes patología hepáticas.

 

Referencia

DuVal, M. G., Hinge, V. K., Snyder, N., Kanyo, R., Bratvold, J., Pokrishevsky, E., ... & Allison, W. T. (2019). Tryptophan 32 mediates SOD1 toxicity in a in vivo motor neuron model of ALS and is a promising target for small molecule therapeutics. Neurobiology of disease, 124, 297-310.

Asunción Butí, M. (2008). Telbivudina en el tratamiento de la hepatitis B crónica. Gastroenterología y hepatología, 31(4), 258-263.

Artículo de Divulgación revisado y adaptado por el Dr. Jorge Luis Poo, Hepatólogo Clínico, miembro del Comité Editorial de tu portal AMHIGO y fundador del Grupo Mexicano para el Estudio de las Enfermedades Hepáticas